Brasil inicia aplicação de medicamento mais caro do mundo pelo SUS em bebês com AME

O Brasil começou a aplicar na rede pública de saúde um dos medicamentos mais caros do mundo: o zolgensma, utilizado no tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME). As primeiras infusões aconteceram simultaneamente na quarta-feira, 14 de maio, no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE).

O medicamento é uma terapia gênica de dose única, com custo médio de R$ 7 milhões, e foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) por meio de um acordo inédito de compartilhamento de risco com a fabricante. Pelo modelo, o pagamento só será concluído caso a terapia atinja resultados específicos, o que garantiu ao Brasil o menor valor do medicamento em todo o mundo.

Com a incorporação, o país se tornou o sexto do mundo a oferecer o zolgensma na rede pública, ao lado de Espanha, Inglaterra, França, Alemanha e Argentina.

Tratamento gratuito e histórico

O medicamento é indicado exclusivamente para crianças com AME tipo 1, com até seis meses de idade, que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia. As duas bebês que receberam o tratamento foram priorizadas por estarem próximas do limite de idade e por cumprirem todos os critérios clínicos.

Segundo o Ministério da Saúde, a expectativa é de que 137 pacientes sejam atendidos nos dois primeiros anos. Atualmente, 15 solicitações já foram protocoladas e estão em fase de avaliação.

Durante visita ao hospital em Brasília, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou a importância do momento:

"Seria impossível para as famílias arcarem com um custo tão alto. É uma terapia muito inovadora, e poder acolher essas famílias é um momento de muita emoção", disse.

"Com o SUS, o Brasil vive mais."

"Nunca perdi a esperança", diz mãe

A jornalista Millena Brito, mãe da bebê que recebeu a infusão em Brasília, descobriu o diagnóstico de AME quando a filha tinha apenas 13 dias de vida. A aplicação do zolgensma no SUS foi, para ela, o melhor presente possível.

"É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente", disse, emocionada.

Resultados esperados

A expectativa com a aplicação da terapia é que as crianças desenvolvam ganhos motores significativos, como a capacidade de engolir, sustentar o tronco e até sentar-se sem apoio. Sem o tratamento, bebês com AME tipo 1 têm alto risco de morte antes dos dois anos de idade.

Além do zolgensma, o SUS já oferece outras duas terapias para AME: o nusinersena e o risdiplam, ambos de uso contínuo.

Quem recebe o zolgensma, por ser uma terapia de dose única, não precisa das demais intervenções.

Como ter acesso ao tratamento

O primeiro passo para a família é buscar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS. Um médico fará a avaliação clínica e, caso a criança atenda aos critérios, será iniciado o processo para aplicação da terapia.

Desses serviços, 31 já estão aptos a realizar a infusão, e os outros nove estão em fase de capacitação. Os centros estão localizados nos estados de Alagoas, Ceará, Goiás, Minas Gerais, Pará, Paraná, Pernambuco, Piauí, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, São Paulo e Distrito Federal.

Nos estados sem centros habilitados, o SUS garantirá também passagens e hospedagem para a criança e um acompanhante responsável.

Como funciona o pagamento do zolgensma pelo Governo Federal:

• 40% do valor total é pago no ato da infusão;
• 20% após 24 meses, se a criança conseguir controlar a nuca;
• 20% após 36 meses, se ela conseguir manter o tronco ereto por 10 segundos sem apoio;
• 20% após 48 meses, se os ganhos motores forem mantidos;
• Caso haja óbito ou necessidade de ventilação mecânica permanente, as parcelas restantes são canceladas.

Inovação e impacto no SUS

A adoção do zolgensma mostra que o SUS é capaz de incorporar terapias de alta complexidade e alto custo, com foco na efetividade clínica e no bem-estar dos pacientes.

O uso do modelo de compartilhamento de risco, segundo o Ministério da Saúde, pode servir como referência para futuras incorporações de medicamentos de ponta na rede pública.